$BLUE🔥 $BLUE 🕒 ср, 10 мар. 2021 г., 15:08:49 МСК Bluebird Bio обновляет данные о случае AML в LentiGlobin для генной терапии SCD bluebird bio объявила, что на основании проведенных на сегодняшний день анализов маловероятно, что подозреваемая неожиданная серьезная нежелательная реакция (SUSAR) острого миелоидного лейкоза, о которой сообщалось в ее исследовании фазы 1/2 генной терапии лентиглобином серповидноклеточной анемии, была связана с BB305 лентивирусный вектор. «В дополнение к нашим более ранним открытиям нескольких хорошо известных генетических мутаций и грубых хромосомных аномалий, обычно наблюдаемых при ОМЛ у этого пациента, наши последние анализы выявили сайт интеграции вектора в гене под названием VAMP4. VAMP4 не имеет известной связи с развитием "ОМЛ", - сказал Филип Грегори, главный научный сотрудник bluebird bio. «В целом данные наших оценок предоставляют важные доказательства, демонстрирующие, что очень маловероятно, что наш лентивирусный вектор BB305 сыграл роль в этом случае, и мы поделились с FDA, что, по нашему мнению, эти результаты подтверждают снятие клинических ограничений на нашу бета-талассемию. и программы по серповидно-клеточной анемии ". Как сообщает bluebird bio 25 февраля 2021 года, лабораторные анализы показали, что у этого пациента были значительные хромосомные аномалии и мутации в генах, обычно связанных с развитием ОМЛ. В частности, мутации в генах RUNX1 и PTPN11 были обнаружены в лейкозных клетках этого пациента. Предварительные данные показали, что вектор BB305 LVV присутствует в бластных клетках AML, но не было достаточной информации для определения причинной связи.