$BLUE Немного мыслей по компании:
У компании 2 одобренных препарата: Зинтегло и Скайсона
Есть пайплайн из 4 лекарств:
- ЛентиГлобин (HGB-210) - 3 фаза
- ЛентиГлобин (HGB-206) - 1/2 фаза
- BCL11A - 1ая фаза
- Что-то еще по чему еще не начаты официальные стадии анализа эффективности
Zynteglo
Против чего: бета-Талассемия.•Заболевание крови, чаще вссего встречается в Средиземноморье и Азии (в регионах где была/есть малярия)
Частота: 1:100 000
Потенциал: 8 000 людей !!! Далеко не все могут себе позволить
Стоимость лекарства: 2 800 000.
Лечение: 1 доза
Сколько случаев покроется страховкой (если еще включат по текущей стоимости в нее)•
Скайсона
Против чего:•CSADЗаболевание:•церебральная•адренолейкодистрофия•— редкое заболевание мозга, которое встречается у•молодых мальчиков и•приводит к•инвалидности или смерти.•В•США каждый год рождается около пяти детей с•таким заболеванием, Bluebird bio рассчитывает ежегодно выпускать препарат для•десяти детей от•4•до•17•лет.
Частота:•ALD 1:17 000, CSAD: 35%•от•ALD: 1: 45 000
Потенциал: 10 доз в год!!!
Стоимость: 3 000 000.
Лечение: 1 доза
Потенциал в год: до 30 000 000•
ЛентиГлобин
Против чего: Серповидноклеточная анемия
Симптомы серповидноклеточной анемии делятся на две основные категории. Из-за хрупкости красных клеток крови всегда наблюдается анемия, которая может привести к потере сознания, делает больного физически менее выносливым и может вызвать•желтуху•(связанную с чрезмерным распадом•гемоглобина).Кроме этого, периодическая закупорка мелких капилляров в любой части тела может привести к широкому спектру различных симптомов.
Частота: 4 млн больных. 1: 2000. (распределение больных есть на скрине ниже)
Встречается в средизеиноморье и африке
Конкуренты: L-Глутамин,•вокселотор,•кризанлизумаб.
Стоимость: 2•800 000•Лечение: 1 доза
Вокселотор: 125 000 в год (22 года можно пить)
Текущие операционные расходы: 120 миллионов
Потенциальные доходы:
Zynteglo: 28 миллионов ??? Зависит от включения в страховка в США
Скайсона: 30 миллионов
Доход за 2022 года: 2 Zynteglo (2 600 000)
В ближайшее время компания будет оставаться убыточной. Нужно смотреть на успех ЛентиГлобина как препарата с наибольшим коммерческим потенциалом•