Результаты клинического исследования NEAT по EryDex за 3 квартал 2024 года

14 ноября 2024 в 11:56

Здравствуйте. Опубликованы результаты работы за 3 квартал 2024 года. Часть 1.🔰 Основное клиническое исследование фазы 3 NEAT. •На сегодняшний день зарегистрировано 32 участника в клиническом исследовании фазы 3 NEAT (неврологические эффекты EryDex у пациентов с AT; IEDAT - 04-2022/NCT06193200), проводимом компанией для оценки неврологических эффектов EryDex у пациентов с AT. •Quince планирует включить в исследование около 86 пациентов с AT в возрасте от шести до девяти лет (первичная аналитическая популяция) и около 20 пациентов с AT в возрасте 10 лет и старше. •Участники, завершившие полный период лечения, прошедшие оценку исследования и предоставившие информированное согласие, получат право на переход к открытому расширенному исследованию, которое начнется в четвертом квартале 2024 года. •Основная фаза 3 клинического исследования NEAT проводится в соответствии со специальным протоколом оценки соглашения с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). •Ожидается, что общие результаты исследования NEAT фазы 3 будут опубликованы в четвертом квартале 2025 года с подачей заявки на регистрацию нового препарата (NDA) в FDA и заявки на получение регистрационного удостоверения (MAA) в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) в 2026 году, при условии положительных результатов исследования. NEAT — это международное многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование по оценке неврологических эффектов ведущего препарата компании EryDex (дексаметазона натрия фосфат [DSP], инкапсулированный в аутологичные эритроциты) у пациентов с AT. •Участники будут рандомизированы (1:1) между EryDex или плацебо, а лечение будет состоять из шести инфузий, запланированных один раз в 21–30 дней. •Первичная конечная точка эффективности будет измеряться изменением от исходного уровня до завершения последнего визита в переоцененной модифицированной Международной кооперативной шкале оценки атаксии (RmICARS) по сравнению с плацебо в соответствии с соглашением SPA с FDA. Завершен процесс оценки других потенциальных редких заболеваний, показаний к применению EryDex, помимо AT и мышечной дистрофии Дюшенна, где хроническое лечение кортикостероидами является или может стать стандартом лечения, если не будет проблем с безопасностью, связанных с кортикостероидами. Приоритетный список других потенциальных редких заболеваний, рассматриваемых в качестве целей, включает: •аутоиммунный гепатит, •дерматомиозит, •пузырчатка обыкновенная, •энцефалопатия Хашимото, •мышечная дистрофия Беккера, •детская волчанка, •ювенильный идиопатический артрит, миастения гравис, •конечностно-поясная мышечная дистрофия, •хроническая воспалительная демиелинизирующая полирадикулоневропатия, •легочный саркоидоз. https://www.businesswire.com/news/home/20241113919574/en/Quince-Therapeutics-Provides-Business-Update-and-Reports-Third-Quarter-2024-Financial-Results https://ir.quincetx.com/sec-filings/sec-filing/sc-13d/0001193125-24-257646