PRAX часть 2 Редкое заболевание Компания Praxis завершила часть фазы 1 клинического испытания PRAX-562 на здоровых добровольцах с однократной возрастающей дозой (SAD), и исследование перешло к когортам с многократной возрастающей дозой (MAD). Исследование SAD было завершено до максимальной запланированной дозы без токсичности, ограничивающей дозу. В настоящее время мы находимся на самой высокой заранее запланированной дозе в нашем исследовании MAD и намерены увеличить ее, если в целом лекарство будет продолжать хорошо переноситься. Praxis планирует начать первоначальное испытание концепции PRAX-562 во второй половине 2021 года на пациентах с редкими цефалгиями у взрослых. Объем исследования был расширен за счет невралгии тройничного нерва (TN) в дополнение к приступам кратковременной односторонней невралгической головной боли с конъюнктивальной инъекцией и разрывом (SUNCT) и кратковременной односторонней головной боли невралгической формы с вегетативными симптомами (SUNA). Praxis планирует завершить токсикологические исследования для своего ведущего кандидата в антисмысловые олигонуклеотиды (ASO), PRAX-222, к концу 2021 года. PRAX-222 - кандидат в прецизионную медицину, разработанный для подавления экспрессии SCN2A в SCN2A. функции мутации. В январе 2021 года FDA присвоило PRAX-562 статус редких детских заболеваний (RPD) для лечения эпилептической энцефалопатии развития (DEE) SCN2A и для лечения SCN8A-DEE. FDA также присвоило PRAX-222 статус RPD и орфанного препарата для лечения SCN2A-DEE. В марте 2021 года Praxis вступила в инновационное исследовательское сотрудничество с Институтом неврологии и психического здоровья Флори для разработки трех новых ASO, включая ведущую программу лечения мутаций с потерей функции SCN2A, основной причины генетически связанного аутизма. и две дополнительные редкие цели эпилепсии. Партнерство с Институтом Флори позиционирует Praxis как лидера в разработке редких лекарств от эпилепсии. В настоящее время у компании есть шесть отдельных программ для лечения как минимум шести различных редких эпилепсий, включая четыре программы ASO для лечения эпилепсии с генетически подтвержденными мишенями, хорошо подходящими для подхода точной медицины. В настоящее время Praxis разрабатывает программы для мутаций с усилением и потерей функции SCN2A, демонстрируя приверженность сообществу SCN2A и лидерство в исследованиях натриевых каналов.

PRAX может кому то будет интересно. Перерыл весь пульс, а информации толком нет. Думаю, что рост акции данной компании неизбежен, но в перспективе до 1 года. Основные события в бизнесе и предстоящие вехи : Расстройства настроения В марте 2021 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило заявку Praxis на новый исследуемый препарат (IND) на PRAX-114, ГАМК-положительный аллостерический модулятор, разрабатываемый для лечения большого депрессивного расстройства (БДР). В ноябре 2020 года FDA приостановило клиническую практику IND в ожидании решения некоторых доклинических вопросов фармакологии и токсикологии. Впоследствии Praxis взаимодействовал с FDA, чтобы договориться о способе проведения клинического исследования. В FDA было направлено предложение предоставить доступные доклинические данные и начать клинические испытания, в то время как другие стандартные исследования репродуктивной токсикологии GLP находятся в стадии завершения. На основании этого документа FDA сняло клиническую задержку, и клиническое испытание Фазы 2/3 было разрешено для продолжения. Praxis планирует начать исследование БДР фазы 2/3 PRAX-114 в США и Австралии к концу марта 2021 года, а основные данные ожидаются в первой половине 2022 года. В случае положительного результата предполагается проведение исследования фазы 2/3. чтобы служить одним из двух регистрационных испытаний, требуемых FDA для подтверждения клинической эффективности PRAX-114 для монотерапевтического лечения БДР. Praxis планирует начать исследование диапазона доз PRAX-114 фазы 2 для дополнительного лечения БДР в третьем квартале 2021 года. Это клиническое испытание предоставит контролируемые данные для поддержки продвижения исследования фазы 3 дополнительного лечения БДР и предоставит дополнительную информацию для выбора дозы для будущее исследование монотерапии фазы 3. Компания Praxis завершила часть C клинического исследования PRAX-114 фазы 2a для пациентов с БДР, цель которого заключалась в оценке безопасности четырехнедельного амбулаторного приема препарата и профиля эффективности с 15 по 28 день для информирования участников фазы 2/3 клинических исследований. пробный. Всего было набрано тринадцать участников, и PRAX-114 в целом хорошо переносился без изменения профиля безопасности после четырехнедельного приема 60 мг один раз в сутки в амбулаторных условиях. Никаких новых паттернов нежелательных явлений (НЯ) не наблюдалось в период лечения с 15 по 28 день или после прекращения лечения. Дозирование PRAX-114 привело к быстрому и заметному улучшению оценки по шкале HAM-D, со средним LS-улучшением на 11 пунктов на 15-й день, которое оставалось стабильным до конца активного периода лечения. Во второй половине 2021 года Praxis планирует опубликовать данные части B клинического исследования фазы 2a PRAX-114 для пациентов с перименопаузальной депрессией (PMD). Двигательные расстройства В настоящее время Praxis проводит открытое исследование фазы 2a с двумя когортами PRAX-944 при эссенциальном треморе (ЭТ). Данные по участку шести участников из когорты с низкой дозой показали снижение амплитуды тремора более чем на 40% в верхней конечности, что выгодно отличается от стандартных препаратов для ухода и исторического ответа на плацебо. Основываясь на наблюдаемом профиле безопасности в исследовании титрования здоровых добровольцев, а также на безопасности и предварительной активности у участников ET до 40 мг в день в первой когорте, мы инициировали вторую когорту, в которой участники будут титроваться до дозы до 120 мг / день PRAX-944. Когорта высоких доз будет включать рандомизированную, двойную слепую, плацебо-контролируемую фазу отмены, в которой участники исследования будут либо сохранены на своей последней открытой дозе, либо переведены на плацебо. Praxis планирует начать рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое клиническое испытание PRAX-944 в ET в четвертом квартале 2021года.