$SRPT
Кто интересуется, уже все знают, поэтому нет смысла мед.терминами сыпать.
Краткая и важная выжимка.
"При исследовательской оценке всех пациентов, получавших SRP-9003, пациенты продемонстрировали значительное улучшение функциональных результатов через 24 месяца"
Со стороны побочек ничего у пациентов не вылезло, насколько я понял.
Возможно, этот препарат будет прорывом, т.к. бета-саркогликанопатия типа LGMD2E не имеет лечения на данный момент