Заметки/Аllo

НRTX/заметки PDUFA - до 12 мая https://www.herontx.com/home

Blue/заметки Почему упал?/ # объявляет о временной приостановке исследований фазы 1/2 и фазы 3 генной терапии лентиглобина при серповидноклеточной болезни (bb1111) КЕМБРИДЖ, Массачусетс--(BUSINESS WIRE)-- 16 февраля 2021 года--bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) объявила что компания временно приостановить свою фазу 1/2 (HGB-206) и фазу 3 (HGB-210) генной терапии лентиглобина при серповидноклеточной болезни (bb1111) из-за сообщения о подозреваемой неожиданной серьезной неблагоприятной реакции (SUSAR) острого миелоидного лейкоза (AML). В соответствии с протоколами клинических исследований HGB-206 и HGB-210, bluebird bio поместил исследования на временную приостановку после сообщения, полученного на прошлой неделе, что пациенту, который лечился более пяти лет назад в группе A HGB-206, был поставлен диагноз ОМЛ. Компания изучает причину ОМЛ этого пациента, чтобы определить, есть ли какая-либо связь с использованием лентивирусного вектора BB305 при производстве генной терапии LentiGlobin для SCD. Кроме того, на прошлой неделе компании было сообщено о втором SUSAR миелодиспластического синдрома (MDS) у пациента из группы C HGB-206, который в настоящее время проводится расследование. Не было зарегистрировано ни одного случая гематологического злокачественного новообразования ни у одного пациента, получившего лечение бетаибеглогеновым ауттемцелемцелем от трансфузионной β-талассасемии (лицензионной как ZYNTEGLOTM в Европейском Союзе и Великобритании), однако, поскольку он также производится с использованием того же лентивирусного вектора BB305, используемого в генной терапии LentiGlobin для СКД, компания решила временно приостановить маркетинг ZYNTEGLO во время оценки случая ОМЛ. "Безопасность каждого пациента, который участвовал в наших исследованиях или лечится с помощью нашей генной терапии, является для нас главным приоритетом", - сказал Ник Лешли, главный голубая птица. «Мы стремимся полностью оценить эти случаи в партнерстве с поставщиками медицинских услуг, поддерживающими наши клинические исследования и соответствующими регулирующими органами. В это время мы думаем об этих пациентах и их семьях». Независимый совет по обзору безопасности, отслеживает исследования компании, а также США. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) были проинформированы об этих случаях, и bluebird bio будет продолжать работать с регулирующими органами для завершения своего расследования. Blue Разрабатывает способы лечения тяжелых генетических заболеваний и рака. Одна из компаний, занимающихся редактированием генома по технологии генетических ножниц - CRISPR. Наиболее близки к завершению фазы 3 препараты от церебральной адренолейкодистрофия (ALD), бета-талассемии, меланомы и серповидной клеточной анемии. Год назад компания получила первое одобрение на продажу в ЕС препарата ZYNTEGLO (лечение бета-талассемии β(A-T87Q)-globin ген) и теперь ожидает разрешение для продаж в США. ✔️ Активы 1,9 млрд. ┃ Обязательства 422 млн.┃ Капитал 1,5 млрд.┃Выручка (ТТМ) 250 млн.┃Валовая рентабельность (ТТМ) 98% Компания только начинает выходить на коммерциализацию своих разработок, поэтому прибыли у нее нет. 📍Препарат LENTIGLOBIN задерживается, но заседание FDA по препарату от меланомы будет уже 27 марта 2021 года. Прогноз 90 https://www.bluebirdbio.com/about-us