Заметки /доктор/$#​​ BioXcel Therapeutics #BTAI По тикеру было довольно много позитивных новостей за последние месяцы, но все же, котировки неуклонно снижаются с конца февраля. Компания подала заявку на рассмотрение нового лекарства NDA для BXCL-501©️ в лечении шизофрении и биполярного расстройства ранним мартом, приняли ее на рассмотрение 19 мая (ноль реакции на графике, то ли +10% у #AXSM💣 на зеркальной новости). Дату PDUFA ведомство поставило 5м января 2022 года. Самое удивительное во всей этой истории с изучением уже известных науке молекул под новым ракурсом (фишка компании) - это то, что с момента старта испытаний на людях до подачи заявки NDA по BXCL-501 прошло всего лишь 28 месяцев - рекордный срок благодаря ускоренному пути подачи🏎. Просто что-то невообразимое для фармы, где коммерциализация препарата занимает десятилетия. Кстати, по этому же дексмедетомидину 💊 не так давно закончились КИ фазы 2 в лечении ажитации при деменции - тоже совсем не маленький рынок (13 млн. пациентов). Предварительные данные выглядят очень обнадеживающими, а главное, статистически значимыми, встреча с чиновниками из FDA по их обсуждению состоиться уже до конца этого месяца, должны дать добро на третью фазу.🤝 Предположительно, основной причиной сползания котировок выступили не убедительные данные по безопасности все того же BXCL-501 по не основному направлению - борьбе с опийным абстинентным синдромом💉. Первичные точки по безопасности были достигнуты, но вот при приеме самой высокой дозировки частота побочных эффектов существенно превосходила такие при приеме плацебо. Вторичные конечные точки по эффективности так же вызвали вопросы, но и лица, принимавшие участие в исследованиях были, так сказать, с определенной спецификой, сами понимаете. При текущей рыночной капитализации в 850 млн. долларов компания имеет 194 млн.$ наличных. Последние полтора года каждый квартал покупки фондов доминируют над продажами, хотя инсайдеры не спешат увеличивать позицию. Однако, очень интересна структура капитала, где 36% акций принадлежит BioXcel LLC🏛. Весь пайплайн целиком принадлежит Биоэкселю - с будущих продаж ни кому не придется отдавать долю - все пойдет в копилку компании. Я по прежнеу считаю, что #BTAI - отличный кандидат на удвоение ближайшие пол года/год. Такого же мнения придерживается и трейдер Fibo Invest, сторонник волновой теории активов на фондовом рынке

Заметки/Аllo

НRTX/заметки PDUFA - до 12 мая https://www.herontx.com/home

Blue/заметки Почему упал?/ # объявляет о временной приостановке исследований фазы 1/2 и фазы 3 генной терапии лентиглобина при серповидноклеточной болезни (bb1111) КЕМБРИДЖ, Массачусетс--(BUSINESS WIRE)-- 16 февраля 2021 года--bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) объявила что компания временно приостановить свою фазу 1/2 (HGB-206) и фазу 3 (HGB-210) генной терапии лентиглобина при серповидноклеточной болезни (bb1111) из-за сообщения о подозреваемой неожиданной серьезной неблагоприятной реакции (SUSAR) острого миелоидного лейкоза (AML). В соответствии с протоколами клинических исследований HGB-206 и HGB-210, bluebird bio поместил исследования на временную приостановку после сообщения, полученного на прошлой неделе, что пациенту, который лечился более пяти лет назад в группе A HGB-206, был поставлен диагноз ОМЛ. Компания изучает причину ОМЛ этого пациента, чтобы определить, есть ли какая-либо связь с использованием лентивирусного вектора BB305 при производстве генной терапии LentiGlobin для SCD. Кроме того, на прошлой неделе компании было сообщено о втором SUSAR миелодиспластического синдрома (MDS) у пациента из группы C HGB-206, который в настоящее время проводится расследование. Не было зарегистрировано ни одного случая гематологического злокачественного новообразования ни у одного пациента, получившего лечение бетаибеглогеновым ауттемцелемцелем от трансфузионной β-талассасемии (лицензионной как ZYNTEGLOTM в Европейском Союзе и Великобритании), однако, поскольку он также производится с использованием того же лентивирусного вектора BB305, используемого в генной терапии LentiGlobin для СКД, компания решила временно приостановить маркетинг ZYNTEGLO во время оценки случая ОМЛ. "Безопасность каждого пациента, который участвовал в наших исследованиях или лечится с помощью нашей генной терапии, является для нас главным приоритетом", - сказал Ник Лешли, главный голубая птица. «Мы стремимся полностью оценить эти случаи в партнерстве с поставщиками медицинских услуг, поддерживающими наши клинические исследования и соответствующими регулирующими органами. В это время мы думаем об этих пациентах и их семьях». Независимый совет по обзору безопасности, отслеживает исследования компании, а также США. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) были проинформированы об этих случаях, и bluebird bio будет продолжать работать с регулирующими органами для завершения своего расследования. Blue Разрабатывает способы лечения тяжелых генетических заболеваний и рака. Одна из компаний, занимающихся редактированием генома по технологии генетических ножниц - CRISPR. Наиболее близки к завершению фазы 3 препараты от церебральной адренолейкодистрофия (ALD), бета-талассемии, меланомы и серповидной клеточной анемии. Год назад компания получила первое одобрение на продажу в ЕС препарата ZYNTEGLO (лечение бета-талассемии β(A-T87Q)-globin ген) и теперь ожидает разрешение для продаж в США. ✔️ Активы 1,9 млрд. ┃ Обязательства 422 млн.┃ Капитал 1,5 млрд.┃Выручка (ТТМ) 250 млн.┃Валовая рентабельность (ТТМ) 98% Компания только начинает выходить на коммерциализацию своих разработок, поэтому прибыли у нее нет. 📍Препарат LENTIGLOBIN задерживается, но заседание FDA по препарату от меланомы будет уже 27 марта 2021 года. Прогноз 90 https://www.bluebirdbio.com/about-us

ZGNX/Заметки на полях/ Zogenix и Tevard Biosciences разрабатывают методы лечения синдрома Драве Zogenix и Tevard Biosciences, частная биотехнологическая компания, являющаяся пионером в генной терапии на основе тРНК, глобальная биофармацевтическая компания, разрабатывающая и коммерциализирующая методы лечения редких заболеваний, объединились для выявления и разработки новых методов генной терапии на основе тРНК для синдрома Драве и других генетических заболеваний. эпилепсии. Tevard будет использовать две свои уникальные платформы для открытия на основе тРНК, ориентированные на стабилизацию мРНК и подавление бессмысленных кодонов, чтобы обнаружить и продвигать новые лекарственные препараты-кандидаты для лечения синдрома Драве и других генетических эпилепсий. Zogenix будет и дальше развивать кандидатов посредством передовых доклинических исследований и клинических разработок, а также будет отвечать за коммерциализацию во всем мире. Препарат Финтепла уже зарегистрирован и продаётся в США, продажи растут Европейская комиссия одобрила пероральный раствор FINTEPLA® (фенфлурамин) Zogenix для лечения судорог. скоро планы выхода в Азию Далее немного поподробнее: ▪️Zogenix - биофармацевтическая компания, стремящаяся разрабатывать и коммерциализировать методы лечения редких заболеваний. ▪️У компании есть два дополнительных КИ на поздних стадиях: одно для FINTEPLA для лечения припадков, связанных с редкой эпилепсией, синдромом Леннокса-Гасто, и одна для MT1621, исследовательской терапии для лечения редкого генетического заболевания, называемого дефицитом TK2. (разрабатывается дочерней компанией Modis Therapeutics). https://www.zogenix.com/ Прогноз 27-75

Arc/заметки https://arcturusrx.com/proprietary-technologies/ Arcturus Therapeutics, ведущая компания по производству РНК-препаратов клинической стадии, специализирующаяся на разработке вакцин против инфекционных заболеваний и значительных возможностей в рамках редких заболеваний печени и дыхательных путей. команда имеет большой опыт в открытии и разработке мРНК-препаратов, а также в разработке и использовании липидно-опосредованных систем доставки лекарств. Прогноз -130

Fold/ заметки Amicus Therapeutics (NASDAQ: FOLD) — это глобальная биотехнологическая компания, ориентированная на пациента, специализирующаяся на открытии, разработке и доставке новых высококачественных лекарств для людей, живущих с редкими метаболическими заболеваниями. Краеугольным камнем портфолио Amicus является Galafold, пероральное прецизионное лекарство для людей, живущих с болезнью Фабри, которые имеют поддающиеся варианты GLA. Ведущей программой по биологической терапии в трубопроводе Amicus Therapeutics является AT-GAA, исследующая терапия болезни Помпе. Amicus Therapeutics стремится продвигать и расширять надежный трубопровод передовых, первоклассных или лучших в своем классе лекарств от редких метаболических заболеваний https://ir.amicusrx.com/ Прогноз 40

Agio/ заметки https://www.agios.com/research/our-research-platform/ AGIO ожидает результатов исследования ACTIVATE-T в первом квартале Портфель генетически определенных болезней Agios основан на его ведущем клиническом кандидате, митапивате, который, по мнению компании, является потенциальным блокбастером трех различных гемолитических анемий. Agios проводит два глобальных ключевых исследования фазы 3 для оценки митапивата как потенциального средства лечения взрослых с дефицитом пируваткиназы; компания недавно объявила о положительных результатах исследования ACTIVATE и ожидает опубликовать данные исследования ACTIVATE-T в первом квартале 2021 года. Agios ожидает подачи заявки на разрешение регулирующих органов США и ЕС для взрослых с дефицитом PK в 2021 году, с потенциальным 2022 годом. коммерческий запуск в обоих регионах. Митапиват также оценивается в полностью включенном исследовании фазы 2 у взрослых с нетрансфузионно-зависимой альфа- или бета-талассемией, а также в качестве потенциального средства лечения серповидно-клеточной анемии в рамках Соглашения о совместных исследованиях и разработках с Национальными институтами здравоохранения США. В 2021 году Agios рассчитывает начать глобальные ключевые исследования фазы 3 по талассемии, включая как альфа-, так и бета-талассемию, а также популяции пациентов, зависимых от переливания крови и не зависимых от переливания крови, и серповидно-клеточной анемии. Кроме того, Agios намеревается оценить применение митапивата у педиатрических пациентов при всех трех заболеваниях. Помимо митапивата, Agios продвигает растущую линейку генетически определенных заболеваний, основываясь на своем основном опыте в области клеточного метаболизма и новаторском лидерстве в активации PK. AG-946, пероральный активатор нового поколения на клинической стадии как дикого типа, так и мутировавших ферментов пируваткиназы R, вошел в первое клиническое исследование на людях в третьем квартале 2020 года. развивается, чтобы включить богатый и устойчивый портфель генетически определенных целей по болезням с четкими областями применения. К ним относятся наследственные и приобретенные анемии, миопатии, заболевания сетчатки и болезни с врожденными нарушениями метаболизма, такие как аминоацидурии, аминоацидемии и другие. По мере того, как исследовательская деятельность компании продолжает развиваться, Agios может развивать партнерские отношения с добавленной стоимостью, которые могут принести дополнительный опыт в области определенных заболеваний. Прогноз 80

ZGNX / информация для заметок /автор Pharmacolog Препарат Финтепла уже зарегистрирован и продаётся в США, продажи растут Финтепла зарегистрировалась в ЕС, скоро планы выхода в Азию, в первую очередь - Японию Ещё одно показние Фенфлурамина, уже на 3 фазе КИ. По техническому анализу они отскочили от линии поддержки (ещё одна линия 17,5, но по графику отскочили уже от 18 сегодня) По техническому анализу рост объёмов торгов бумагой очень быстро рос, что говорило о скорой смене тренда. Далее немного поподробнее: 💡О Zogenix ▪️Zogenix - биофармацевтическая компания, стремящаяся разрабатывать и коммерциализировать методы лечения редких заболеваний. ▪️Первый препарат FINTEPLA ® Пероральный раствор (фенфлурамина) был одобрен FDA США и Европейским агентством по лекарственным средствам и находится в разработке в Японии для лечения припадков, связанных с синдромом Драве, редкой тяжелой эпилепсией на протяжении всей жизни. ▪️У компании есть два дополнительных КИ на поздних стадиях: одно для FINTEPLA для лечения припадков, связанных с редкой эпилепсией, синдромом Леннокса-Гасто, и одна для MT1621, исследовательской терапии для лечения редкого генетического заболевания, называемого дефицитом TK2. (разрабатывается дочерней компанией Modis Therapeutics). ▪️Zogenix также сотрудничает с Tevard Biosciences, чтобы определить и разработать потенциальные генные терапии следующего поколения для генетической редкой эпилепсии. 🟢 2020 год для Zogenix был годом огромных достижений, отмеченных успешным коммерческим запуском FINTEPLA® при синдроме Драве в США ☑️ Всего FINTEPLA ® предварительные, продажи около 8,1 $ млн за четвертый квартал 💵 Денежные средства, их эквиваленты и рыночные ценные бумаги на 31 декабря 2020 года составляли приблизительно 505,8 млн долларов США. ☑️ По состоянию на 31 декабря 2020 года 492 поставщика медицинских услуг прошли процесс сертификации FINTEPLA по стратегии оценки и смягчения рисков (REMS). Кроме того, по состоянию на 31 декабря 2020 года более 550 пациентам был назначен FINTEPLA и они были зачислены в программу REMS, и в общей сложности 416 пациентов получали компенсируемую терапию, из которых примерно 60% были новыми для FINTEPLA. 📍Ключевые корпоративные цели до 2021 года 🟢 FINTEPLA Коммерциализация: ✅ Продолжать стимулировать внедрение FINTEPLA в США ✅ Продолжать работать в партнерстве с лечебными учреждениями из США, чтобы обеспечить оптимальный доступ к FINTEPLA для всех подходящих пациентов. ✅ Запустить FINTEPLA в Европе, начиная с Германии в первом квартале 2021 года. ✅ Обеспечьте положительные решения по ценообразованию и возмещению расходов в основных европейских странах ✅ J-NDA в Японии для FINTEPLA для лечения пациентов с синдромом Драве в сотрудничестве с партнером Zogenix, Nippon Shinyaku ✅ Значительно расширить группу пациентов, отвечающих критериям FINTEPLA, путем подачи sNDA в США для FINTEPLA для лечения судорог, связанных с синдромом Леннокса-Гасто. ✅ КИ фазы 3 FINTEPLA для лечения синдрома дефицита CDKL5, генетического судорожного расстройства с младенческим началом ✅ Продолжить изучение FINTEPLA как потенциального средства лечения дополнительных тяжелых, устойчивых к лечению редких эпилепсий путем инициирования других клинических исследований, спонсируемых компанией. 🌱 MT1621 Завершить все клинические, доклинические исследования и исследования и оценки, необходимые для поддержки запланированных на 2022 г. заявок NDA США и EMA MAA для MT1621, исследовательского лечения компании для пациентов с митохондриальным заболеванием, дефицитом тимидинкиназы 2 (TK2d) 📊 Прогнозы аналитиков на 12 мес. (13) : 🔴 Максимальный 69💲 🟡 Средний 47,36💲 🟢 Минимальный 25💲

#aerie https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1337553/000119312521006732/d107392dex991.htm. # Aerie Pharmaceuticals — офтальмологическая фармацевтическая компания, специализирующаяся на открытии, разработке и коммерциализации первоклассных методов лечения пациентов с глаукомой, заболеваниями сетчатки и другими заболеваниями глаза. страсть к поиску новых подходов к защите или улучшению зрения. Объединенные VISIONaerie® Science, глубокими клиническими идеями и уникальным акцентом на удовлетворение неудовлетворенных потребностей в офтальмологии Первый продукт Aerie, Rhopressa (офтальмологический раствор нетарсудила), 0,02%, однократно ежедневное падение глаз, одобренное США. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для снижения повышенного внутриглазного давления (ВП) у пациентов с открытоугольной глаукомой или глазной гипертензией было запущено в Соединенных Штатах в апреле 2018 года. В Второй продукт Aerie для снижения повышенного ВВП у пациентов с открытоугольной глаукомой или глазной гипертензией, Rocklatan® (офтальмологический раствор нетарсудила и латанопроста) В разработке имплантаты и еще аппарат на 2021 год . !!! Прогноз: от 20-40

Недооценены: