$SLDB Письмо сообществу Duchenne — обновление INSPIRE DUCHENNE
Уважаемое сообщество Дюшенна,
Мы пишем, чтобы поделиться важной информацией о INSPIRE DUCHENNE, нашем клиническом исследовании 1-й и 2-й фаз препарата SGT-003 для лечения пациентов с синдромом Дюшенна. Наша миссия в Solid Biosciences определяется потребностями и надеждами сообщества людей с синдромом Дюшенна, и мы благодарны за доверие и сотрудничество, которые вы оказывали нам на протяжении всего этого пути.
Мы рады сообщить, что мы успешно начали вводить пациентам с синдромом Дюшенна в рамках клинического исследования наш экспериментальный препарат для генной терапии микродистрофина нового поколения SGT-003. На сегодняшний день эти пациенты хорошо переносят препарат, и о серьёзных побочных эффектах не сообщалось. Основываясь на показателях безопасности, выявленных на сегодняшний день, мы усердно работаем над расширением исследования INSPIRE DUCHENNE на дополнительные клинические площадки и находимся в процессе производства дополнительного материала для поддержки ожидаемого увеличения числа пациентов в наших текущих и будущих испытаниях. Напомним, что в настоящее время у нас открыты две клинические площадки, на которых записываются пациенты: Национальная детская больница под руководством доктора Кевин Флэниган и Калифорнийский университет в Лос-Анджелесе во главе с доктором Перри Шиэ. Мы стремимся к тому, чтобы в четвертом квартале 2024 года в Северной Америке были активны шесть клинических центров, которые будут набирать пациентов, включая один сайт в Канаде, поскольку наша заявка на клинические испытания (CTA) была одобрена Министерством здравоохранения Канады. Мы также планируем активировать дополнительные центры в Европе в первой половине 2025 года. Это расширение предоставит большему количеству семей возможность принять участие в исследовании и внести свой вклад в продвижение этого нового потенциального варианта лечения.
Мы понимаем, насколько важно для сообщества пациентов быть в курсе клинических исследований, особенно когда речь идёт о принятии обоснованных и важных решений о доступных вариантах лечения и участии в клинических исследованиях.