$EDIT
09.11.2021 13:59
В настоящее время у Editas несколько генных терапий в фазе клинических исследований, и в 2022 г. начнется очередной этап их испытаний. В частности, начнутся проверки высоких доз для взрослых и средних для детей терапии EDIT-101 от врожденного амавроза Лебера. В первой половине следующего года начнется испытания в фазе 1/2 терапии EDIT-301 для лечения серповидно-клеточной анемии.
К концу 2021 г. Editas Medicine подаст заявку на исследования ранней стадии терапии от бета-талассемии. Скорее всего заявка будет одобрена, поскольку EDIT-301 имеет значение как потенциальный способ избавить пациентов от необходимости регулярного переливания крови.
Важным позитивным сигналом в отчете за третий квартал стало сообщение об успешной разработки новой технологии редактирования генов Представлены доклинические данные о новой технологии редактирования генов под названием SLEEK, которая позволяет с высокой надежностью вносить изменения в ДНК нескольких типов клеток, значимых для клинической медицины. Прежде всего SLEEK может найти применение в программе Editas iNK, нацеленной на борьбу с онкологическими заболеваниями.