$SRPT Sarepta Therapeutics объявляет, что FDA США приняло к подаче и предоставило приоритетное рассмотрение заявки на получение лицензии на биологические препараты для SRP-9001, генной терапии Sarepta39 для лечения амбулаторных лиц с мышечной дистрофией Дюшенна Дата нормативного акта от 29 мая 2023 г. SRP-9001 станет первой генной терапией для лечения Дюшенна, однократным лечением, предназначенным для лечения основной причины МДД путем доставки функционального укороченного дистрофина.