{$DRNA} Dicerna объявляет о завершении дозирования в клинических испытаниях Недосирана PHYOX ™ 4 для лечения первичной гипероксалурии 3 типа Ср, 16 июня 2021 г., 4:30 · Читать 8 мин DRNA -6.05%  - Компания продолжает ожидать подачи заявки на новый препарат Недосиран в четвертом квартале 2021 года - ЛЕКСИНГТОН, Массачусетс, 16 июня 2021 г. - ( БИЗНЕС-ПРОВОД ) - Dicerna Pharmaceuticals, Inc.(Nasdaq: DRNA) (далее «Компания» или «Dicerna»), ведущий разработчик исследуемых терапевтических средств, влияющих на интерференцию рибонуклеиновой кислоты (РНКи), сегодня объявила о завершении дозирования в рамках проводимого компанией исследования безопасности и переносимости однократных доз PHYOX ™ 4 для своих препаратов. кандидат в исследования, недосиран, для лечения первичной гипероксалурии (ПГ) типа 3 (ПГ3). Недосиран является ведущим исследовательским средством GalXC ™ RNAi, проводимым компанией Dicerna, и разрабатывается как подкожное средство для лечения всех трех известных типов ЛГ (PH1, PH2 и PH3), семейства ультра-редких, опасных для жизни генетических нарушений, которые изначально проявляются. при осложнениях со стороны почек. Компания ожидает опубликовать основные результаты этого исследования в октябре 2021 года. «За последние два года был достигнут значительный прогресс, чтобы лучше понять бремя болезней для пациентов с ЛГ», - сказал Шрирам Арадхай, доктор медицины, исполнительный вице-президент и главный медицинский директор Dicerna. «При растущем количестве данных, свидетельствующих о том, что люди, живущие с PH3, страдают от таких же серьезных последствий, как и люди с PH1 и PH2, 1 включая потенциальное прогрессирование до терминальной стадии почечной недостаточности, существует значительная потребность в предоставлении нового терапевтического варианта, который может лечить всех пациентов, включая пациенты с PH3. Испытание недозирана PHYOX4 - первое клиническое испытание любой исследовательской терапии у пациентов с PH3, и мы рады быть в авангарде развития науки в области PH ». Исследование PHYOX4 ( NCT04555486 ) - это рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое, многоцентровое исследование, предназначенное для оценки безопасности и переносимости однократной подкожной дозы недозирана у шести пациентов с PH3, у которых был хотя бы один случай камня в почках в последние 12 месяцев. В исследовании также будет оцениваться доля участников, достигших более чем 30% снижения по сравнению с исходным уровнем содержания оксалата в суточной моче (Uox) при двух посещениях подряд. Участники PHYOX4, ответившие на лечение недозираном и завершившие испытание, также имеют право на участие в открытом расширенном исследовании PHYOX3 компании, в котором оценивается долгосрочная безопасность и эффективность недозирана у участников с PH1, PH2 или PH3. PHYOX4 является частью более широкой программы клинических испытаний PHYOX, разработанной для оценки недозирана у пациентов с PH1, PH2 и PH3. Данные PHYOX1, исследования фазы 1 однократной дозы на здоровых добровольцах и пациентах с PH1 или PH2; PHYOX2, основное двойное слепое плацебо-контролируемое шестимесячное исследование с участием пациентов с PH1 или PH2; PHYOX4; и текущее исследование PHYOX3, как ожидается, поддержит подачу заявки на новый лекарственный препарат недосиран (NDA), которая запланирована на четвертый квартал 2021 года.