$ARWR Arrowhead Pharmaceuticals подает заявку на получение нормативного разрешения для начала исследования фазы 1/2 ARO-DUX4 для лечения плечелопаточно-лицевой мышечной дистрофии Сегодня компания Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. объявила о том, что она подала заявку на получение разрешения на начало фазы 1/2 клинических испытаний ARO-DUX4, исследовательского препарата компании с РНК-интерференцией (РНК-интерференция), разрабатываемого в качестве потенциального средства для лечения пациентов с плечелопаточно-лицевой мышечной дистрофией. (ФШД). ARO-DUX4 является первым клиническим кандидатом, использующим запатентованную платформу Arrowhead Targeted RNAi Molecule (TRiMTM) для нацеливания на гены, связанные с заболеванием, в скелетных мышцах. Новости без задержки