$DNLI
Denali Therapeutics объявляет новые промежуточные данные фазы 1/2 исследования DNL310 (ETV:IDS) при МПС II (синдром Хантера) на SSIEM 2023
• Дополнительные данные биомаркеров за период до двух лет лечения продолжают демонстрировать быструю и устойчивую нормализацию гепарансульфата в спинномозговой жидкости до нормального здорового уровня и улучшение биомаркеров лизосомальной функции.
• Дополнительные данные о безопасности лечения до двух лет продолжают демонстрировать, что DNL310, как правило, хорошо переносится.
• Ранее опубликованные данные показали надежное и статистически значимое снижение NfL, маркера повреждения нейронов, а также положительные изменения клинических результатов в адаптивном поведении, познании и слуховых функциях.
• Продолжается набор участников для глобального исследования COMPASS Фазы 2/3.
Новости без задержки