18 февраля 2025
SLDB ЧАРЛСТАУН, Массачусетс, 18 февраля 2025 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Solid Biosciences Inc. (Nasdaq: SLDB), компания в области естественных наук, разрабатывающая точные генетические лекарства для лечения нервно-мышечных и сердечных заболеваний, сегодня объявила о положительных начальных данных исследования фазы 1/2 INSPIRE DUCHENNE, оценивающего SGT-003, кандидата на генную терапию следующего поколения, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (Дюшенна). Промежуточные 90-дневные данные биопсии, представленные у первых трех участников, показали среднюю экспрессию микродистрофина 110%, измеренную с помощью вестерн-блоттинга, и улучшения в нескольких биомаркерах, которые являются индикаторами здоровья и устойчивости мышц.
«Мы чрезвычайно рады представить наши первоначальные клинические данные исследования INSPIRE DUCHENNE», — сказал Бо Кумбо, президент и генеральный директор Solid Biosciences. «Начиная это исследование, мы взяли на себя обязательство всесторонне проанализировать эффекты SGT-003. С этой целью три различные методики измерения показали то, что мы считаем потенциально лучшей в своем классе экспрессией нашего дифференцированного трансгена микродистрофина. Значительное снижение, наблюдаемое во всех оцененных клинических биомаркерах повреждения мышц, связанных с Дюшенном, дает предварительные доказательства полезного эффекта на целостность мышц, включая потенциальные ранние сигналы положительного сердечного эффекта SGT-003 у этих молодых мальчиков. В середине 2025 года мы планируем запросить встречу с FDA, чтобы обсудить потенциал ускоренного регуляторного пути одобрения SGT-003».
SGT-003 хорошо переносился первыми шестью участниками, которым была введена доза на дату окончания сбора данных 11 февраля 2025 года. На дату окончания сбора данных все шесть участников достигли по крайней мере 20 дней после лечения SGT-003. Нежелательные явления (НЯ), наблюдаемые после лечения SGT-003, были типичными для тех, которые наблюдались при генной терапии AAV, включая тошноту, рвоту, лихорадку и временное снижение тромбоцитов у некоторых участников. Не наблюдалось серьезных нежелательных явлений (СНЯ) или предполагаемых непредвиденных серьезных нежелательных реакций (СННР), и не было никаких доказательств тромботической микроангиопатии (ТМА), атипичного гемолитико-уремического синдрома (АГУС) или гемолиза. Важно, что ни одно из наблюдавшихся НЯ не потребовало использования дополнительных иммуномодулирующих агентов, таких как экулизумаб, сиролимус или ритуксимаб.