#proxyinvest #venture Arcturus Therapeutics разработала платформу для РНК терапии под названием LUNAR - липид-опосредованную систему доставки РНК лекарств. На данный момент компания специализируется на препаратах для лечения болезней печени и респираторных заболеваний. Использует препараты для лечения заболеваний вызванных дефектными или недостающими белками. Разработанные Компанией терапевтические платформы РНК находят применение в лекарствах на основе нуклеиновых кислот, включая матричную РНК, малую интерферирующую РНК, репликонную РНК, антисмысловую РНК, микроРНК, дезоксирибонуклеиновую кислоту (ДНК) и средства для редактирования генов. Позволяет доставлять другие перспективные технологии редактирования генов (такие как CRISPR, TALEN и мегануклеазы), РНК, ДНК и ферменты которых быстро разлагаются в кишечнике и в кровотоке. Запатентованная технология Arcturus LUNAR® может использоваться для доставки инструментов редактирования генов непосредственно в клетки-мишени, где они могут редактировать вызывающие болезнь мутации.
✅ Основным преимуществом платформы является то, что технология не ограниченна как каким-либо конкретным РНК, и может быть нацелена на любые типы тканей и клеток. Платформа не показала снижения эффективности при повторном дозировании. Служит для создания нового поколения мРНК лекарств.
✅ Присутствуют партнерские контракты: с
$JNJ (Johnson & Johnson) по лечению гепатита B, с компанией
$TAK Takeda Pharmaceutical по лечению NASH (резкое снижение веса). CEO - Joseph Payne (бывший директор Merck), в совет директоров входят опытные люди из Fidelity,
$ALLO Allogene Therapeutics,
$IONS Ionis Pharmaceutical и др.
✅ У компании хороший запас денежных средств, среди крупных инвесторов Vanguard, BlackRock, ARK Investment, T. Rowe Price Group, FMR (Fidelity Investment).
✅ Перспективные лекарства:
1. LUNAR-OTC, направленно на лечение дефицита орнитинтранскарбамилазы (ОТС), чтобы печень пациента могла вырабатывать здоровые и функциональные ферменты. Дефицит ОТС поражает более 10000 человек в мире, является наиболее распространненым нарушением цикла мочевины и является риском с высоким летальным исходом.
2. LUNAR-CF, направленно на лечение муковисцидоза (вызывает повреждения внутренних органов, в большей степени легких). Использую платформу LUNAR компания планирует доставляет здоровую мРНК в клетки легких, для того чтобы легкие могли производить функциональный белок без последствий для здоровья. Адресный рынок: 75000 человек или 32 миллиарда на 2027 год. Из основных конкурентов для лечения муковисцидоза - компания
$VRTX Vertex Pharmaceutical.
#proxyideas Несмотря на проигранную гонку вакцин и небольшое портфолио препаратов, находящихся в стадии клинических испытаний, компания обладает платформой для доставки любых видов РНК в любые проблемные клетки и ткани в организме, у которой имеется огромный потенциал для лечения различных видов заболеваний в будущем. Кроме того есть вероятность что эту компанию купят в недалеком будущем. На текущих уровнях вход на уровне 1%. Возможная просадка может составить и 20% и даже 40%.
#proxytargets
$ARCT
Уровни покупок 50, 45, 40.
📌 Поддержите подпиской, это сильно мотивирует, не забудьте глянуть в шапку профиля.