Привет! Мы раньше упоминали ее вскользь, но пора познакомиться подробнее, так что, сегодня о компании {$TGTX}, TG Therapeutics.
Терапевтическая область: онкология (онкогематология), аутоиммунные заболевания
Капитализация (13.04.22): 1.35 млрд $
На 31 декабря 2021: кэш 350 млн $, траты на R&D 62.6 млн $/квартал (222.6 млн $ за год)
Сотрудники: 286
Год основания: 1993
🅱️ Фокус компании: Разработка препаратов, способных тормозить чрезмерный рост В-лимфоцитов. Такие лекарства могут помочь при лечении заболеваний, которые сопровождаются усиленным ростом и активностью В-клеток - это лимфомы и, вероятно, рассеянный склероз.
✅ Есть продукт - умбралисиб (UKONIQ™, таблетки для приема внутрь) - препарат второй линии терапии некоторых B-клеточных лимфом.
В пайплайне TG 10 программ, 9 (4 молекулы) из которых на клинической стадии.
💊 Основная разработка - ублитуксимаб (ublituximab, TG-1101, антитело класса IgG1 против CD20 на В-клетках).
U2 - комбинация ублитуксимаба с умбралисибом (UKONIQ™) сейчас рассматривается FDA как лекарство второй линии для хронического лимфолейкоза и лимфоцитарной лимфомы, имеет статус Fast Track и орфанного лекарства. PDUFA была перенесена с 25 марта на 25 июня, так как в феврале 2022 года были запрошены данные по общей выживаемости (ОВ).
Кроме того, на 22 апреля было назначено заседание Консультативного комитета по онкологическим лекарственным средствам (ODAC). Комитет намерен разобрать по косточкам не только U2 но и UKONIQ™.
📍 Основные вопросы будут касаться соотношения риск/польза U2 - то есть, профиль безопасности и ОВ. Также комитет беспокоят дозы препаратов, выбранные для комбинации.
📍 Заявка NDA для U2 основана на данных КИ 3 фазы UNITY-CLL. К сожалению, TG Therapeutics не поделилась данными по ОВ, предоставленными FDA, с инвесторами (видимо, они "не очень"), сообщила лишь, что смертность в лечебной группе оказалась несколько больше (статистически незначимо) и что дополнительные смерти могут быть связаны с COVID-19. Если их исключить, ОВ не отличается между группами. Стоит отметить, что отсутствие значимых различий указывает на отсутствие эффекта U2 на ОВ 🤷🏼.
Что касается эффективности комбинации:
➕ Выживаемость без прогрессирования (PFS) была достигнута (медиана 31.9 мес против 17.9 мес в контрольной группе) при медиане наблюдения 36.7 мес.
➕ Общая частота ответа составила 83% (в контрольной группе - 68.7%, p<0.001), включая полный ответ у 5%
➖ Безопасность у обоих препаратов не радует: в нескольких КИ сообщается о частых нежелательных явлениях, при назначении UKONIQ™, например, они случаются у 99% участников, при этом у четверти пациентов - серьезные.
❗️ В настоящее время все КИ умбралисиба и ублитуксимаба с участием пациентов с хроническим лимфолейкозом и неходжкинской лимфомой частично приостановлены.
📍 Ублитуксимаб также разрабатывается для лечения рассеянного склероза. BLA на рассмотрении FDA и PDUFA назначена на 28 сентября. Рассмотрим ее отдельно, ближе к делу.
✅ Полный обзор здесь:
https://telegra.ph/Obzor-TG-Therapeutics-04-08
Краткий вывод: У компании очень узкий фокус, но хорошая фундаментальная база научной идеи и широкий пайплайн. Тем не менее, ИМХО, тут страдает и финансовая часть (кэша - на год или даже меньше, а стоит компания дорого), и клиническая (невозможно оценить отношение риск/польза, проблемы с безопасностью). Так как мне не известны все данные, которые получили FDA, решение комитета предсказать не берусь.
💬 Среди вас есть те, кто держит акции {$TGTX}? Какие мысли?
#фарма_для_чайников