🩺 Стартап "Генотаргет", являющийся частью компании "Артген Биотех", успешно завершил доклинические испытания нового геннотерапевтического препарата под названием GTDF102, который предназначен для борьбы с мышечной дистрофией. Исследования проводились на мышах, страдающих этим заболеванием, и позволили добиться синтеза необходимого количества нормального белка дисферлина, что привело к улучшению состояния мышечных тканей. Следующим шагом станет подача документов в Министерство здравоохранения для получения разрешения на начало клинических испытаний препарата с участием пациентов. 🧐 Информацию о наших стратегиях можете посмотреть в профиле. 📻 Всегда в курсе актуальных новостей в мире экономики и финансов. Подписывайтесь #Генотаргет #ДКИ #препарат $ABIO

•#Препарат ORMD-0801 компании Oramed Pharmaceuticals ( NASDAQ: $ORMP ) не соответствовал основной цели улучшения уровня сахара в крови по сравнению с плацебо у пациентов с диабетом 2 типа (СД2) в ходе исследования фазы 3. Oramed отметила, что планирует прекратить клиническую деятельность по пероральному инсулину для лечения СД2. В исследовании, получившем название ORA-D-013-1, приняли участие 710 пациентов с СД2 и неадекватным контролем гликемии, принимающих два или три пероральных сахароснижающих препарата. Пациенты были рандомизированы в соотношении 2:2:1:1 на четыре группы: 8 мг один раз в день; 8 мг два раза в день; плацебо один раз в день; и плацебо два раза в день. Компания заявила, что исследование не достигло своей основной цели, в которой сравнивалась эффективность ORMD-0801 с плацебо в улучшении гликемического контроля, что определялось средним изменением по сравнению с исходным уровнем A1C (также известного как гемоглобин A1C) через 26 недель. Исследование также не достигло своей вторичной цели, которая оценивала среднее изменение по сравнению с исходным уровнем глюкозы в плазме натощак через 26 недель, добавила компания. По словам Орамеда, серьезных побочных эффектов, связанных с приемом лекарств, не было. «Сегодняшний результат очень разочаровывает, учитывая положительные результаты предыдущих испытаний. Как только будут доступны полные данные исследований, мы рассчитываем поделиться соответствующими выводами и планами на будущее», — сказал генеральный директор Oramed Надав Кидрон. ORMP -69,97% до $ 3,24 на премаркете 12 января.

#Препарат KSI -301 компании Kodiak Sciences (NASDAQ: $KOD ) не достиг основной цели исследования фазы 2b/3 у пациентов с неоваскулярной (влажной) возрастной дегенерацией желтого пятна, которые не получали предшествующего лечения. Влажная дегенерация желтого пятна — это хроническое заболевание глаз, которое вызывает нечеткость зрения и может привести к слепоте. В исследовании было рандомизировано 559 участников и было две группы лечения: KSI-301 5 мг по гибкому режиму с длинными интервалами и афлиберцепт 2 мг по фиксированному режиму с короткими интервалами. Компания заявила, что результаты показали, что KSI-301 не соответствует первичной конечной точке эффективности, демонстрируя не худшее увеличение остроты зрения у пациентов, получавших расширенные режимы, по сравнению с афлиберцептом, назначаемым каждые восемь недель. «Разрешение лечения KSI-301 не чаще, чем каждые 12 недель после фазы загрузки для каждого пациента, оказалось недостаточным», — сказал генеральный директор Kodiak Виктор Перлрот. Компания добавила, что предварительно заданный вторичный анализ в течение 1 года, оценивающий долговечность, показал, что 59% пациентов в группе KSI-301 достигли пятимесячного дозирования с повышением остроты зрения и анатомическими улучшениями, сравнимыми с общей группой афлиберцепта. «Мы узнали, что дизайн исследования слишком затянул его для примерно 30% пациентов, которые могли бы получить пользу от большего ингибирования VEGF, чем минимальное каждые 3 месяца в исследовании», — сказал Карл Регилло, руководитель службы сетчатки глазной больницы Уиллс. в Филадельфии и исследователь исследования. Кадьяк отметил, что KSI-301 был безопасным и хорошо переносимым в исследовании, без каких-либо новых сигналов безопасности. «Нынешнее исследование DAYLIGHT должно четко ответить на вопрос, обеспечивает ли интенсивное дозирование KSI-301 достаточное ингибирование VEGF для этого важного меньшинства пациентов, живущих с влажной формой ВМД», — сказал Джейсон Эрлих, главный медицинский директор и главный специалист по развитию компании Kodiak. KOD -68,14% на премаркете до 16,04 доллара.

Bristol Myers Squibb (BMY) #покупка Акция продолжает корректироваться, это связано с тем, что в 2022 году заканчивается эксклюзив на самый продаваемый #препарат Ревлимид и на рынке появятся дженерики. Тем не менее, у компании есть несколько новых лекарств с большим потенциалом. Основные риски #компании: долговая нагрузка, а также специфические фармацевтические риски, связанные с разработкой, внедрением и использованием препаратов, окончанием срока патента препаратов, с высокой конкуренцией и дженериками. Сейчас добавился регуляторный #риск, в Конгрессе обсуждают # #законопроект, который «весьма вероятно» будет включать положение о стоимости лекарств. #BristolMyersSquibb #BMY $BMY #акции #рынок