🧬👨🔬🤔 ИССЛЕДОВАНИЯ, ДОСТОВЕРНОСТЬ, эффективность исследований.
#Наподумать #Исследования #инвестиции #фарма #технологии #США #Россия #Европа #Китай
🧐 Хотел написать пост, пока обед) Для Вас, чтобы понятнее были следующие посты про ALLO, и вообще моя оценка исследований.
🤯Интересный факт: в США, по статистике на 10 тыс лекарств кандидатов - в доклинику попадает - только 250. В КИ на людях попадает 5. И только 1 препарат регистрируется! ☝️
❗Вы наверняка уже заметили, что, иногда я пишу - "достоверные" или "не достоверные" клинические исследования. Это ключевой вопрос эффективности терапии, а значит потенциала препарата - его место в рекомендациях и обороты (смотря какая ниша, конечно) ❗
🖐️Думаю, что объяснять, что такое клинические исследования - не надо. Скажу лишь, что их 5: есть 4 основные фазы КИ (клинических исследований) + 1 фаза доклинических:
🐁🐀0 фаза - доклиническая - проверка на животных. На всё что можно —безопасность, тератогенность (беременные), эффективность, максимальные токсичные дозы, максимальные смертельные дозы (голуби, крысы, мыши, приматы, змеи, кролики)
1️⃣ фаза - люди, обычно здоровые, от 10. Проверка: Переносимость, безопасность, терапевтические эффекты (его наличие) , фармакокинетика (движение препарата по организму) , фармакодинамика (действие препарата, его механизм действия) На этой фазе большинство фарм компаний, у которых есть препараты клеточной терапии
$ALLO,
$FATE, $NVS,
$BAYN@DE и др.
2️⃣ фаза - люди. Проверка: Эффективность и безопасность уже на самих пациентах, с конкретным заболеванием, обычно с плацебо. Иногда делят на 2а (безопасность) и 2b (эффективность) как это сделали
$JNJ и $NVAX Novavax. Или делают 1 и 2 фазу вместе (1/2 phase) для экономии времени и денег, чаще всего как сделал тот же
$ARCT в исследовании своей мРНК вакцины от Covid 19.
3️⃣ фаза - люди. Главная фаза, доказывающая общую эффективность! Должны быть сотни, тысячи исследуемых, а лучше десятки тысяч. В
#JNJ в 3фазе будет 45 000, у
$PFE прошло 3ю фазу 41 135, у
$MRNA 30 000. Только большое кол во пациентов может гарантировать низкий процент погрешности.
📝 Регистрация
4️⃣ фаза - люди. После регистрации. Пост маркетинговые - начинаются прямые сравнительные исследования с конкурентами, мета анализы (анализ большого кол ва КИ). Фармакоэкономические исследования (рентабельность для гос закупок, эффективность, в сравнении с конкурентами в гос закупках, сравнение с другими препаратами (конкурентами) группы на рентабельность выбора именно их как обычными пациентами, так и в закупки - если очень коротко и просто - соотношение цена/эффективность.
❗P. S. В заболеваниях с высоким % смертности - оригиналы выигрывают чаще соотношение цена/эффективность, чем дженерики (аналоги, копии). ❗
Подвиды исследований описывать тоже не буду.
Запомните лишь эталон достоверного исследования - двойное слепое рандомизированное плацебо контролируемое (никто не знает, что кому дают, кроме третьих лиц или программы) прогностическое исследование (длится годы), выборка (кол во испытуемых) более 1000 тысячи.
Некоторые называют мета анализы - ещё более высоким урвнем. Это так, если этот мета анализ собран из достоверных исследований.
🎆 20 мая международный день КИ. Исследование Джеймса Линда в 1747 году на моряках с цингой (болезнь нехватки витамина С), 6 продуктов.
⬆️ ☝️Ставте лайк, заходите в профиль и подписывайтесь. Заранее спасибо за любую поддержку 🤝🙏