Здравствуйте. 🔰Корпорация CEL-SCI объявила, что на недавнем заседании Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) согласилось с подходом компании к отбору пациентов с использованием низкой экспрессии PD-L1 в опухоли в своем подтверждающем регистрационном исследовании Multikine® (лейкоцитарный интерлейкин, инъекция). •Это исследование будет сосредоточено на лечении впервые диагностированных пациентов с местнораспространенным первичным раком головы и шеи без поражения лимфатических узлов и низкой (TPS <10) экспрессией PD-L1 в опухоли. •Это регистрационное исследование, начало которого запланировано на первый квартал 2025 года, охватит около 212 пациентов и проспективно подтвердит благоприятный профиль безопасности и очень благоприятные результаты эффективности, продемонстрированные в целевой популяции в предыдущем рандомизированном исследовании фазы 3 CEL-SCI с участием 928 пациентов. •PD-L1 — широко используемый биомаркер для отбора пациентов с раком для ингибиторов контрольных точек, класса противораковых препаратов, представляющих мировой рынок в размере 48 миллиардов долларов в 2023 году, во главе с пембролизумабом (Кейтруда), который является самым продаваемым препаратом в мире с предполагаемым объемом продаж в 27 миллиардов долларов в 2024 году. •В то время как ингибиторы контрольных точек, такие как ниволумаб (Опдиво) и Кейтруда, по-видимому, лучше всего работают для пациентов с высокой экспрессией PD-L1, было показано, что Multikine от CEL-SCI более эффективен для пациентов с низкой экспрессией PD-L1, тем самым уникально позиционируя Multikine как потенциально более эффективный препарат для пациентов с заболеваниями головы и шеи, у которых, как было показано, около 70% имеют низкую экспрессию PD-L1. •Поскольку PD-L1 действует как тормоз иммунной системы, Multikine может активировать иммунную систему для лучшей борьбы с раком без вмешательства PD-L1. Генеральный директор CVM Герт Керстен🗣️: •☑️«Насколько нам известно, Multikine — единственная неоадъювантная иммунотерапия, показавшая общее улучшение выживаемости в популяции пациентов с раком головы и шеи с низким и отрицательным PD-L1». •☑️«Это подчеркивает критическую важность достижения соглашения с FDA по методу выявления и отбора пациентов с низкой экспрессией PD-L1 в опухоли для нашего предстоящего подтверждающего регистрационного исследования». •☑️«Отбор пациентов на основе низкого уровня PD-L1 как биомаркера может повысить успешность нашего предстоящего подтверждающего исследования, еще больше укрепляя нашу уверенность на основе ретроспективных данных нашего исследования фазы 3». •☑️«Мы ценим продолжающийся диалог, обмен идеями и информацией с FDA в поддержку новаторской работы CEL-SCI, поскольку мы стремимся лечить неудовлетворенную потребность у онкологических пациентов с низкой экспрессией PD-L1». https://www.businesswire.com/news/home/20241107683131/en/U.S.-FDA-and-CEL-SCI-Agree-on-Use-of-PD-L1-Biomarker-to-Select-Head-and-Neck-Cancer-Patients-for-Marketing-Registration-Study-to-Commence-Q1-2025

Здравствуйте. Опубликованы результаты работы QNCX за 3 квартал 2024 года. Часть 2.💲 Финансовые результаты за третий квартал и с начала года 2024 г. •Заявленные денежные средства, эквиваленты денежных средств и краткосрочные инвестиции за третий квартал, закончившийся 30 сентября 2024 года, составили 47,8 млн долларов США. •Quince ожидает, что ее существующий денежный поток будет достаточным для финансирования плана развития компании по эффективному использованию капитала в рамках фазы 3 NEAT и в 2026 году. •Ожидается сильная денежная позиция для полного финансирования ведущего актива, EryDex, через основные результаты фазы 3 NEAT в четвертом квартале 2025 года и подготовка к подаче заявок NDA и MAA в 2026 году, при условии положительных результатов исследования. Это включает около 20 миллионов долларов на клиническое исследование NEAT и около 15 миллионов долларов прямых расходов на исследование открытого расширения. •Расходы на исследования и разработки (НИОКР) за третий квартал, закончившийся 30 сентября 2024 года, составили 4,9 млн долларов США. Расходы на НИОКР в течение квартала в основном включали затраты, связанные с продолжающимися мероприятиями по клиническим испытаниям фазы 3 NEAT, и соответствующие производственные затраты. •Общие и административные расходы (G&A) за третий квартал, закончившийся 30 сентября 2024 года, составили 3,6 млн долларов США. Общие и административные расходы за квартал в основном включали расходы на персонал и компенсации на основе акций, расходы на коммерческое планирование и планирование новых продуктов, а также другие профессиональные административные расходы. •Компания сообщила о чистом убытке в размере 5,5 млн долларов США или чистом убытке в размере 0,13 доллара США на базовую и разводненную акцию за третий квартал, закончившийся 30 сентября 2024 года. Средневзвешенное количество акций в обращении за квартал составило 43,2 млн. •Сообщается о чистых денежных средствах, использованных в операционной деятельности, в размере 24,4 млн долларов США за девять месяцев, закончившихся 30 сентября 2024 года, включая чистый убыток в размере 44,4 млн долларов США за этот период, скорректированный на 22,4 млн долларов США неденежных статей, включая 17,1 млн долларов США отчислений на обесценение деловой репутации, 2,1 млн долларов США изменения справедливой стоимости условных обязательств по вознаграждению, 3,6 млн долларов США компенсации на основе акций, чистое увеличение операционных активов на 2,5 млн долларов США и чистое увеличение кредиторской задолженности, начисленных расходов и других текущих обязательств на 0,1 млн долларов США. •Кроме того, Quince осуществила денежный промежуточный платеж в размере 5 млн долларов США акционерам EryDel в третьем квартале 2024 года после достижения первого пациента, включенного в исследование NEAT во втором квартале 2024 года. https://www.businesswire.com/news/home/20241113919574/en/Quince-Therapeutics-Provides-Business-Update-and-Reports-Third-Quarter-2024-Financial-Results https://ir.quincetx.com/sec-filings/sec-filing/sc-13d/0001193125-24-257646

Здравствуйте. Опубликованы результаты работы QNCX за 3 квартал 2024 года. Часть 1.🔰 Основное клиническое исследование фазы 3 NEAT. •На сегодняшний день зарегистрировано 32 участника в клиническом исследовании фазы 3 NEAT (неврологические эффекты EryDex у пациентов с AT; IEDAT - 04-2022/NCT06193200), проводимом компанией для оценки неврологических эффектов EryDex у пациентов с AT. •Quince планирует включить в исследование около 86 пациентов с AT в возрасте от шести до девяти лет (первичная аналитическая популяция) и около 20 пациентов с AT в возрасте 10 лет и старше. •Участники, завершившие полный период лечения, прошедшие оценку исследования и предоставившие информированное согласие, получат право на переход к открытому расширенному исследованию, которое начнется в четвертом квартале 2024 года. •Основная фаза 3 клинического исследования NEAT проводится в соответствии со специальным протоколом оценки соглашения с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). •Ожидается, что общие результаты исследования NEAT фазы 3 будут опубликованы в четвертом квартале 2025 года с подачей заявки на регистрацию нового препарата (NDA) в FDA и заявки на получение регистрационного удостоверения (MAA) в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) в 2026 году, при условии положительных результатов исследования. NEAT — это международное многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование по оценке неврологических эффектов ведущего препарата компании EryDex (дексаметазона натрия фосфат [DSP], инкапсулированный в аутологичные эритроциты) у пациентов с AT. •Участники будут рандомизированы (1:1) между EryDex или плацебо, а лечение будет состоять из шести инфузий, запланированных один раз в 21–30 дней. •Первичная конечная точка эффективности будет измеряться изменением от исходного уровня до завершения последнего визита в переоцененной модифицированной Международной кооперативной шкале оценки атаксии (RmICARS) по сравнению с плацебо в соответствии с соглашением SPA с FDA. Завершен процесс оценки других потенциальных редких заболеваний, показаний к применению EryDex, помимо AT и мышечной дистрофии Дюшенна, где хроническое лечение кортикостероидами является или может стать стандартом лечения, если не будет проблем с безопасностью, связанных с кортикостероидами. Приоритетный список других потенциальных редких заболеваний, рассматриваемых в качестве целей, включает: •аутоиммунный гепатит, •дерматомиозит, •пузырчатка обыкновенная, •энцефалопатия Хашимото, •мышечная дистрофия Беккера, •детская волчанка, •ювенильный идиопатический артрит, миастения гравис, •конечностно-поясная мышечная дистрофия, •хроническая воспалительная демиелинизирующая полирадикулоневропатия, •легочный саркоидоз. https://www.businesswire.com/news/home/20241113919574/en/Quince-Therapeutics-Provides-Business-Update-and-Reports-Third-Quarter-2024-Financial-Results https://ir.quincetx.com/sec-filings/sec-filing/sc-13d/0001193125-24-257646