$EDIT КЕМБРИДЖ, Массачусетс, декабрь 05, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Editas Medicine, Inc. (Nasdaq: EDIT), ведущая компания по редактированию генома, сегодня объявила о доклинических данных и успешной разработке крупномасштабного производственного процесса для EDIT-301, потенциально лучшего в своем классе, единовременного, долговечного, аутологичного лекарства для лечения серповидноклеточных заболеваний и бета-талассемии. EDIT-301 - это первое экспериментальное лекарство в разработке, созданное с использованием редактирования генов CRISPR/Cas12a. Компания сообщила эти данные сегодня на 62-м ежегодном собрании и выставке Американского общества гематологии (ASH), которые проводятся виртуально. Данные показали, что высокий уровень редактирования клеток CD34+ от нормальных доноров и серповидноклеточных пациентов был достигнут с помощью CRISPR/Cas12a на промоторах HBG1 и HBG2, что привело к надежной индукции гемоглобина плода (HbF) в их эритроидном потомстве панцеллюлярным способом. Красные кровяные тельца, полученные из отредактированных серповидноклеточных клеток CD34+, показали замечательную коррекцию фенотипов серповидноклеточной болезни, включая снижение серпового заболевания и улучшение реологических свойств при дезоксигенации. Кроме того, крупномасштабный производственный процесс Компании оказался последовательным и надежным. При попадании в иммунодефицитные мыши отредактированные клетки CD34+ от нормальных доноров, изготовленные в больших масштабах, привели к долгосрочной многолинейной кроветворной регетворации, которая была сопоставима с неотредактированными контрольными клетками. Трансплантация была стабильной и очень поликлональной с высоким уровнем редактирования, обнаруженным в ходе исследования. "Эти результаты очень обнадеживают и еще больше поддерживают наш новый подход к разработке и производству EDIT-301 в качестве лучшего в своем классе и долговечного лекарства для потенциального лечения серповидноклеточной болезни и бета-талассасемии", - сказал Чарльз Олбрайт, доктор философии, исполнительный вице-президент и главный научный директор Editas Medicine. «Если эти доклинические результаты перейдвинется в клинику, мы считаем, что наш подход к редактированию может дать более безопасное и эффективное лекарство, устраняя значительную неудовлетворенную потребность в преобразующем, прочном лечении с потенциалом изменить жизнь людей, живущих с серповидноклеточной болезнью и бета-талассемией. » Editas Medicine продолжает готовиться к клиническому испытанию фазы 1/2, оценивая EDIT-301 для лечения серповидноклеточной болезни. Компания завершила доклинические токсикологические исследования, определила ведущего главного исследователя и привлекла контрактную исследовательскую организацию (CRO). Материалы для клинических испытаний производятся Editas Medicine. Компания по-прежнему находится на пути к подаче заявления об ун для лечения серповидноклеточной болезни к концу 2020 года.